Hemofili hastalarına yeni umut

Ege Üniversitesi (EÜ) Tıp Fakültesi Çocuk Hematolojisi Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı, ABD, İngiltere, Fransa ve Hindistan ile işbirliği içinde hemofili hastalarında 2014 yılı içinde gen çalışmalarına başlamayı planladıklarını belirterek, "Gen tedavisi başarılı olursa hemofili hastalarının ömür boyu ilaç kullanması gerekmeyecek" dedi.

Prof. Dr. Kavaklı, hemofilinin, kanın pıhtılaşmasında önemli rolü bulunan proteinlerin karaciğerde salgılanamaması nedeniyle ortaya çıktığını, hastalığın pıhtılaşma bozukluğu yarattığını anlattı.

Genetik kaynaklı hemofili hastalığının tedavisinin bulunmadığına dikkati çeken Kavaklı, "Hemofili hastaları kolaylıkla kanıyor, vücutlarında morluklar oluşuyor, eklem içleri kanıyor ve şiddetli ağrıları oluyor. Hastalara, kanamayı durdurmak ya da kanama öncesi önlem almak için karaciğerde salgılanmayan faktör 8 proteininden veriyoruz" diye konuştu.

EÜ Çocuk Hastanesi Hemotoloji Bölümü olarak, gen tedavisinin yapılabilmesine yönelik girişimlerde bulunduklarını ifade eden Kavaklı, şöyle devam etti:

"Hemofilide gen tedavisi yapılabilir ve bozuk olan gen düzeltilebilirse hastalıkta kalıcı bir iyileşme sağlanabilir. Gen tedavisinde uzun süredir hayvanlarla laboratuvar ortamında deneyler yapılıyordu. Hemofilinin bir tipinde 2 sene önce insanda çalışmalar başladı. ABD, İngiltere, Fransa ve Hindistan ve Türkiye'den oluşan grup ile doğumsal faktör 8 eksikliği Hemofili A hastalarında 2014 yılı içinde gen çalışmalarına başlamayı planlıyoruz." 

Kavaklı, gen tedavisinde kullanılacak, eksik olan genin yüklendiği ABD'de üretilen partikülün, Türkiye'ye geleceğini ve hastalara uygulayabileklerini kaydetti.(A.A)